干细胞新药的研发

干细胞是一类具有不同分化潜能,并在非分化状态自我更新的细胞。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入(或植入)人体,用于疾病治疗的过程。用于细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞及诱导的多能性干细胞(iPS)。

成体干细胞是存在于发育成熟机体器官组织中的未分化细胞。具有高度自我增殖潜能,可以定向分化成为组成该组织的特定细胞类型,并可横向分化为多种其他的组织细胞(至少2~3种以上)。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织,以及发育相伴随的组织(如脐带、羊膜、胎盘等)的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。

其中,间充质干细胞(MSC)是起源于中胚层的一类具有自我复制能力和多向分化潜能的成体干细胞。主要存在于结缔组织和器官间质中,表达多种胚胎干细胞的特有分子标志,并具有间充质细胞的所有特性。

? 不涉及伦理道德问题;来源广泛,易分离培养

? 具有多向分化潜能 (肌、肝、成骨,软骨和神经细胞等多种细胞)

? 不存在畸胎瘤的危险,致瘤性很低

? 免疫原性低,具有免疫赦免/逃逸能力

已用于临床的间充质干细胞主要包括:

? 骨髓间充质干细胞

? 脐带间充质干细胞

? 脂肪间充质干细胞

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脐带间充质干细胞的优势

干细胞疗法理想的治疗细胞!

无害无痛采集,无伦理障碍

分离容易:可机械匀浆法分离,避免异种消化酶污染

产出率高:~1-4,70万个干细胞/cm脐带,远远高于骨髓和脂肪组织增殖速度快:单一来源即可获得足够细胞,细胞的稳定均一性好

“最年轻的成体间充质干细胞”:

分化潜能优于其他来源间充质干细胞

安全性优于胚胎干细胞 (无致瘤性)

取代骨髓间充质干细胞成为间充质干细胞临床应用新的“金标准”

 

国际间充质干细胞临床研究概况

Breakdown of Mesenchymal Stem Cell Clinical Trials, by Geography (2017.06)

 

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 干细胞的临床应用范围

目前国内外已开展了多项干细胞临床应用研究,涉及多种干细胞类型及多种疾病类型。主要疾病类型包括骨关节疾病、肝硬化、移植物抗宿主、脊髓损伤及退行性神经系统疾病和糖尿病等。其中许多干细胞类型,是从骨髓、脂肪组织、脐带血、脐带或胎盘组织来源的间充质干细胞,它们具有一定的分化潜能及抗炎和免疫调控能力等。

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 脐带间充质干细胞安全性、有效性评价

为确保制备出来的干细胞质量安全性和有效性,汉密顿按照国家1类新药的标准开展脐带间充质干细胞新药的研发,通过体内(动物疾病模型)、体外(细胞水平、分子水平)试验来进一步验证其安全性和有效性,以满足临床应用研究的要求。

l 细胞表型分析

l 细胞成骨、成脂分化能力试验

l 基因稳定性评价

l 动物体外溶血试验

l 动物单次静脉给药试验

l 热源试验

l 血管局部刺激试验

l 主动过敏试验

l 致瘤试验

l 灵长类单次静脉注射给药毒性试验

l 动物多次给药长期毒性试验

l 动物疾病模型有效性试验


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